3,5 milioane de dolari pentru cel mai scump medicament din lume, folosit pentru hemofilia B la bărbați

Autoritatea americană pentru Alimente și Medicamente (FDA) a anunțat săptămâna trecută că a aprobat genoterapia Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) pentru adulții cu hemofilie B, forma mai puțin comună a tulburării genetice care afectează în primul rând bărbații.Tratamentul cu doză unică se administrează prin perfuzie IV și constă  dintr-un vector viral care poartă o genă pentru coagularea factorului IX.

„Terapia genetică bazată pe vectori virali adeno-asociați poate fi utilizată pentru tratamentul adulților cu hemofilie B (deficiență congenitală a factorului IX) care utilizează în prezent terapie de profilaxie cu factor IX sau au hemoragie actuală sau istorică care amenință viața sau au episoade de sângerare spontane grave repetate”, se arată într-un comunicat al Agenției.

În prezent, pacienții primesc frecvent transfuzii costisitoare cu proteine care ajută la coagularea sângelui și la prevenirea sângerării.

Producătorul de medicamente CSL Behring, cu sediul în Pennsylvania, SUA,  care deține licența de punere pe piață a anunțat prețul de 3,5 milioane de dolari la scurt timp după aprobarea FDA, spunând că medicamentul său va reduce în cele din urmă costurile de îngrijire a sănătății, deoarece pacienții ar avea mai puține incidente de sângerare și ar avea nevoie de mai puține tratamente de coagulare.

Potrivit unui studiu citat de Biblioteca Națională de Medicină, prețul face din Hemgenix cel mai scump medicament din lume, depășind cu ușurință terapia genică Zolgensma de la Novartis pentru atrofia musculară spinală (SMA), care costă aproximativ 2 milioane de dolari pe doză și este, de asemenea, un medicament cu doză unică.

La fel ca majoritatea medicamentelor din SUA, cea mai mare parte a costurilor noului tratament va fi plătită de asiguratori, nu de pacienți, inclusiv de planurile private și de programele guvernamentale, comentează anunțul presa americană

După zeci de ani de cercetare, terapiile genice au început să remodeleze tratamentul cancerelor și bolilor rare ereditare cu medicamente care pot modifica sau corecta mutațiile încorporate în codul genetic uman.

 » Aflați mai multe informații aici.