Terapie genică pentru salvarea auzului

Până în 2050, se estimează ca una din 10 persoane va trăi cu o formă de pierdere a auzului. Dintre sutele de milioane de cazuri care afectează persoanele din întreaga lume, pierderea auzului din cauze genetice este adesea cea mai dificil de tratat.În timp ce aparatele auditive și implanturile cohleare oferă o ameliorare limitată, niciun tratament disponibil nu poate inversa sau preveni acest grup de afecțiuni genetice, ceea ce i-a determinat pe oamenii de știință să evalueze terapiile genetice pentru soluții alternative.

Unul dintre cele mai promițătoare instrumente utilizate în aceste terapii s-au dovedit vectorii cu virus adeno-asociat (VAA), care au însuflețit în ultimii ani comunitatea celor ce suferă de pierderea auzului.

Totuși, în ciuda faptului că au reușit salvarea auzului la animalele nou-născute cu defecte genetice, VAA nu-și demonstraseră încă această capacitate la modelele de animale complet mature sau în vârstă.

Întrucât oamenii se nasc cu urechi complet dezvoltate, o dovadă a conceptului acestei terapii a fost necesară înainte de a testa intervenția la oamenii care suferă de pe urma pierderii auzului din cauze genetice.

O echipă de cercetători de la Mass Eye and Ear, din cadrul spitalului universitar Harvard (Mass General Brigham), a devenit recent prima care a reușit să demonstreze cu succes eficacitatea unei terapii genice pe bază de vector adeno-asociat în modelele animale îmbătrânite.

Cercetătorii au dezvoltat un model de șoarece matur cu o mutație echivalentă cu o genă umană defectă, TMPRSS3, care duce de obicei la pierderea progresivă a auzului.

Potrivit unui articol publicat în Molecular Therapy, cercetătorii au observat rezultate robuste în salvarea auzului la șoarecii bătrâni, în urma injectării animalelor cu un VAA purtător al unei gene umane sănătoase TMPRSS3.

„Descoperirile noastre sugerează că o terapie genică mediată viral,

 » Aflați mai multe informații aici.